按照人用药物注册技术要求国际协调会议(ICH)组织编著的《原料药的优良制造规范指南(Q7)》定义，原料药，即API(Active Pharmaceutical Ingredient，药物活性成分)，指用于药品制造中的任何一种物质或物质的混合物，而且在用于制药时，是作为药品的一种活性成分。该物质在疾病的诊断、治疗、症状缓解和预防中具有一定的药理活性或其他直接的药效作用，但只有在经过加工成为药物制剂后，才能成为供临床应用的药品。
大宗原料药主要是工艺成熟及市场需求量大的非专利名药，如传统的抗生素、维生素和镇痛息热三大类。该类原料药往往都是临床疗效确切、毒副作用低、适用症广泛的通用名药产品，其与国民的基础医疗保障密切相关，较广泛的受众基础使该类原料药的市场规模长期保持稳步增长。
特色原料药则主要是指专利即将过期的，并且在世界范围内具有突出销售水平的原料药，其生产企业通常都是已掌握了能避开专利保护权限的成熟生产工艺技术。目前监管机构对于特色原料药的药品认证较为严苛，但特色原料药一旦通过认证用于生产药剂则通常都会产生较大的经济效益。
从全球原料药行业市场规模增长变化来看，总体上呈现逐年增长趋势。2017年，全球市值达到1550亿美元，比2016年同期增长6.16%，2018年，全球原料药行业达到1628亿美元。预计到2021年，全球原料药市场规模将上升到2250亿美元，年复合增长率将超过6.5%。
